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Amyotrophie spinale infantile : cellules musculaires humaines en dégénérescence. © Inserm/M. Fardeau

Amyotrophie spinale : la flunarizine futur médicament

Utilisée notamment pour soigner l’épilepsie, la flunarizine rétablirait un défaut moléculaire lié à l’amyotrophie spinale. Ce médicament devient un candidat de choix dans la thérapie de cette maladie grave pour l’instant incurable.

Les personnes atteintes d’amyotrophie spinale, maladie génétique rare touchant jusqu’à neuf individus pour 100 000, ne disposent aujourd’hui d’aucun traitement. Mais cela pourrait changer avec la découverte de chercheurs français de l’unité Toxicologie, pharmacologie et signalisation cellulaire (Inserm et universités Paris Descartes et Paris Diderot).

Une espérance de vie en hausse de 40 % chez l’animal

La cause de l’amyotrophie spinale est connue. Il s’agit en effet d’une mutation sur un gène appelé SMN1. Sans rentrer dans les détails, le gène SMN1 muté entraîne un déficit de la protéine SMN (pour survival motor neuron). Car dans sa grande majorité, la protéine produite est tronquée et donc peu ou pas fonctionnelle.

L’objectif des chercheurs a donc été de tester et trouver des agents capables de pallier le problème de raccourcissement de la protéine. Une molécule en particulier a montré son efficacité : la flunarizine.

Testé chez la souris malade, la flunarizine, en raison d’une injection par jour au niveau de la moelle épinière, a eu des bénéfices remarquables. Préservation des motoneurones et des muscles, espérance de vie augmentée de 40 % en moyenne, etc. Pour Suzie Lefebvre, responsable de ces travaux, « la molécule présente un effet neuroprotecteur important bien que l’on ne se sache pas encore expliquer pourquoi ».

Pénurie de malades pour tests cliniques

Reste évidemment à tester la flunarizine chez l’homme. Mais cette étape se heurte à une difficulté : la rareté de l’amyotrophie spinale et donc la difficulté à recruter suffisamment de patients pour mener à bien une étude. D’autant que la plupart d’entre eux sont déjà mobilisés pour évaluer un médicament de nouvelle génération.

La bonne nouvelle est qu’à terme deux approches thérapeutiques (ce médicament et la flunarizine) devraient voir le jour chez l’homme. De plus, ciblant des mécanismes distincts, ces traitements pourraient être complémentaires. Pour le plus grand bénéfice de la qualité de vie des patients. O. Clot-Faybesse

Perte musculaire progressive

L’amyotrophie spinale est due à une dégénérescence des motoneurones dans la moelle épinière. Avec comme conséquence, une perte musculaire progressive. Les symptômes apparaissent le plus souvent après la naissance, avec l’incapacité d’acquérir le port de tête. Parfois aussi dans la petite enfance avec l’impossibilité de la marche. Plus rarement, à l’adolescence avec des troubles musculaires importants mais compatibles avec une vie à peu près normale.

A propos de Olivier Clot-Faybesse

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