Neuropathie : efficacité d’un nouveau médicament, le patisiran

Publié le 23 octobre 2018 par Olivier Clot-Faybesse
Douleurs, perte de mobilité et de sensibilité, troubles digestifs et cardiaques : autant de conséquences graves d'une neuropathie d'origine génétique. © Inserm/F. Scamps

Soigner une neuropathie d’origine génétique reste encore très difficile. Dans le cas d’amylose héréditaire à transthyrétine, une avancée majeure vient d’être réalisée.

TTR. Sous cette abréviation se cache une protéine fabriquée dans le foie, la transthyrétine. Mais il arrive que le gène qui code pour la TTR subisse une mutation. Chez les personnes qui en sont victimes, la mutation entraîne alors la dislocation de la protéine TTR. Cette dernière va ensuite s’accumuler dans les nerfs. On parle alors d’amylose héréditaire à transthyrétine.

Cette atteinte entraîne de graves conséquences invalidantes. Dont des douleurs, une perte de mobilité et de sensibilité, des troubles digestifs et cardiaques et, à terme, le décès du patient. Jusqu’à maintenant, il n’existait aucun traitement suffisamment efficace pour enrayer cette maladie génétique rare et mortelle.

Du mieux chez quasiment tous les patients

La situation vient de se renverser du tout au tout. Une nouvelle molécule, baptisée patisiran (composant du médicament commercialisé sous le nom de Onpattro), a ainsi récemment reçu son autorisation de mise sur le marché. Le patisiran a en effet démontré sa grande efficacité thérapeutique chez les patients soufrant d’amylose héréditaire à transthyrétine.

La raison ? Un principe actif inédit. Le médicament est capable de bloquer, dans le foie, la fabrication de la TTR. Elle ne peut donc plus s’agréger dans les nerfs des malades. Chez environ la moitié des patients souffrant d’amylose héréditaire, la progression de la maladie s’est ralentie. Pour l’autre moitié, le traitement permet une réduction des atteintes neurologiques avec, à la clé, une amélioration de la qualité de vie.

Comment 12 commentaires

Bonjour
Atteint d’une amylose hereditaire detecte en 08/2016,et sous vyndaqel,je beneficie depuis le 13/07/2018 de patisiran a raison d’une fois ttes les 3 semaines ,traitement a 12/18 mois pour en ressentir les effets positifs
ma derniere en date etant le 07/12/2018 a gui de chauliac 34000 montpellier
A ce jour toujours les memes symptomes,a savoir:
Manque de force et de sensibilite /pieds et mollets jusqu’aux genoux
Manque de sensibilite dans les 2 mains ce qui est tres handicapant

je suis sous traitement Patisiran ,a raison d’une perfusion toutes les 3 semaines a gui de chauliac depuis le 13/07/2018 …suis le premier sur montpellier
On peut esperer des effets positifs a 12/18 maxi…
La maladie est deja reversee ,mes symptomes etant stabilises ,avant une amelioration..
handicap a ce jour:
manque de force et de sensibilite dans les pieds et 2 mollets..manque d’equilibre
manque de force et de sensibilite dans les 2 mains
Reeducation par 20 mn de velo d’appartement /jour

Bonjour
Pour moi le traitement avec le Patisiran a débuté en octobre 2018.J’ai les mêmes symptômes que vous..En ce qui me concerne,j’ai une plaie sous le pied gauche et qui n’est toujours pas guérie depuis 2ans a cause de mon manque d sensibilité ,ce qui m’handicape encore plus..Mon état est stable..

Bonjour
Permettez moi de vous repondre ,car nous pourrons nous soutenir et mieux nous comprendre ,ce qui est important pour le moral…
Avec le Patisiran ,la maladie est arretee ,donc plus Mortelle..
Pour autant il faut une reeducation pour provoquer une Neurogenese ,a savoir et pour exemple 30 mn/jour de velo ,d’appartement que je pratique …
Concernant votre plaie il est imperatif de la soigner ,mais ce sera long..
Restant a votre disposition

Je suis sous traitement depuis 6 mois à Toulouse, et la première emg il y a un léger mieux ,c’est plutôt encourageant

bonjour guerin je vais commencer mon traitement sous peux a gui de chauliac a montpellier aussi on m a proposé 1 injection toute les 3 semaines combien de temps faut il pour en trouver les effets et est ce que c est sur que la maladie comme vous dites n est plus mortelle ? si c est le cas ce serait une révolution ce qi m importe c est de rester en vie merci de votre réponse en étant précis

Bonjour Roumanille
je decouvre votre message et vai y repondre
le Patisiran bloquant dans le foie ,ce qui provoique les fibrilles d’amyloide qui viennent se deposer sur les nerfs ,les empechant de conduiure le courant aux muscles concernes,la maladie n’est plus Mortelle du tout
Maintenant le traitement ,par perfusions ttes les 3 semaines ,est a en verifier les effets positifs a 18 mois …
il nous faut etre patient et faire confiance en la recherche qui est sur le point de sortir un traitement supprimant efficacement ces salopoeries de fibrillles ,eliminees a ce jour tres lentement par notre systeme immunitaire

Ma mère elle as des douleurs insupportables de neuro patie des nerfs écrasé ou niveau des vertèbre don pieds très lourde des douleurs insupportables ou niveau de genoux elle été opéré deux fois la première réussi la deuxième non elle est sous traitement lyrica 300mg chaque jour est ce que il ya un autre traitement pour elle son âge 81 ans j’espère trouver une solution chez vous elle souffre bq

Bonjour ,je souffre de douleurs neuropathiques ou neurologiques insupportables depuis 33 ans .Rien ne m’a soulagé jusqu’alors et on a tout essayer en france, en suisse ,je suis un cas apparemment . .Dernierement ,j’ai ete en Suisse , on m’a injecté de la toxine botullique ,cela ne m’a pas aidé et j’en avais deja fait .Seule une anesthesie locale dans un gros noeuds musculaire realiser a l’aide de l’echographie m’a soulager pendant pres de 6 heures . Ce noeud est pile situé là ou je souffre dans le creux au niveau de la clavicule.La douleur est dans la poitrine et irradie derriere.Par la suite ,le medecin a décidé de me faire des cryoneurolyses des nerfs thoracique , cela ne m’a pas aide , cela a accentué les douleurs .La douleur est arrivé brutalement sans rien faire un soir ,j’ai senti comme si un nerf se tordait dans ma poitrine suivi de spasmes volents et de palpitations ,je croyais faire une crise cardiaque . Aujourd’hui ,je ne peux rien faire , je ne me sers plus de mon bras gauche ,le simple mouvement accentue les douleurs .je souffre au quotidien ,j’ai perdu tous mes amis a 17 ans je n’ai aujourd’hui 50 et tous mes jours se ressemblent 5 essayer de tenir la journée avec tout mes medicaments qui ne sont pas d’utilité .Je prends de l’oxynormoro car la douleur est trop importante et plusieurs autres medicaments .Malgré tout , je ne me suis jamais arretée de chercher du nouveau coté médecine . Je n’ai plus d’espoir ,j’ai fait venir les papiers de pour une demande d’euthanasie en Belgique ..Aujourd’hui ,je vous écrit car je viens de tomber sur votre article . Est-ce que ce medicament pourrait m’aider et est-il deja commercialiser et si oui ,comment l’obtenir .Je vous remercie d’avance , en esperant avoir une réponse de votre part .Cordialement , merci

bonsoir, je souffre terriblement de neuropathie peripherique et j ai de la gabapantine qui me soulage trés peu, je ne dors pas svp aidez moi pour dormir je souffre

merci
jacqueline ROMAIN

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