La maladie de Charcot : une urgence

Publié le 21 juin 2022 par Pauline Hervé
Depuis le début du mois de juin, l'ARSLA mène une campagne pour mobiliser les Français, et les sensibiliser à une maladie encore trop peu connue.

La maladie de Charcot, ou sclérose latérale amyotrophique (SLA), touche chaque année 1 200 personnes. La journée mondiale contre cette maladie neurodégénérative, mardi 21 juin, est l’occasion de faire le point sur les avancées de la recherche, et de mobiliser l’opinion.

Le Dr Pierre-François Pradat est neurologue à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière, à Paris, professeur de neurosciences à l’Université britannique d’Ulster et coprésident du conseil scientifique de l’ARSLA (association pour la recherche sur la SLA et autres maladies du motoneurone).

Faire-face.fr : Aujourd’hui, de quels traitements dispose-t-on pour les malades atteints de la maladie de Charcot ?

Pour le neurologue et chercheur Pierre-François Pradat, la lutte contre la SLA est une véritable course contre la montre.

Pierre-François Pradat : La sclérose latérale amyotrophique, qu’on appelle encore en France maladie de Charcot, est une dégénérescence des neurones moteurs. Ceux-ci commandent les muscles volontaires : ceux qui permettent de marcher, parler, respirer, contrôler nos mouvements. La SLA entraîne une perte progressive de ces capacités.
À l’heure actuelle, il n’y a pas pas de traitement curatif. Le seul traitement autorisé en France, le Riluzole, ralentit l’évolution de la maladie. Son efficacité reste modeste mais il est très bien toléré. Les traitements des symptômes se sont beaucoup améliorés ces dernières années. Je pense à la ventilation non invasive qui aide le patient à respirer, grâce à un simple masque qu’il utilise chez lui.

F-f.fr : Quelles sont les avancées récentes de la recherche ?

Dr P-F. P : De nombreux essais thérapeutiques chez l’homme sont heureusement en cours dans le monde. Ils visent différentes pistes impliquées dans la maladie, comme l’inflammation, le stress oxydant ou l’agrégation de protéines anormales qui altèrent le fonctionnement des cellules.
Parallèlement, les travaux en laboratoire sur animaux apportent en permanence de nouveaux candidats-médicaments*. Il faut rester prudent. La physiologie d’une souris est différente de l’homme, et ces modèles ne reproduisent que des formes génétiques de la SLA – 10 % des cas [Dans 90% des cas, la maladie touche indifféremment les personnes sans cause génétique, Ndlr].

Les modèles cellulaires dérivés du patient ouvrent de grands espoirs. »

Une avancée récente cruciale est le développement de modèles cellulaires dérivés du patient. Pour faire simple, on prélève des cellules, sur la peau par exemple, et on les reprogramme afin qu’elles se comportent comme des neurones moteurs. On peut ainsi directement tester l’effet du traitement. Cela ouvre de grands espoirs, car les mécanismes de la maladie sont différents d’une personne à l’autre. L ‘échec jusqu’à maintenant vient en grande partie du fait qu’on testait un seul médicament sur des populations très hétérogènes.
Les stratégies personnalisées les plus avancées sont les thérapies géniques [Elles visent à intervenir directement sur les gènes responsables de la maladie dans les cellules, Ndlr]. Cependant, elles ne ciblent aujourd’hui que des patients chez qui la maladie est provoquée par une mutation génétique. Et il ne s’agit pas encore de traitements curatifs. À plus long terme, dans les formes non génétiques de la SLA , on espère pouvoir cibler les gènes qui jouent un rôle dans la sévérité de l’aggravation de la maladie.

F.-f.fr : L’ARSLA publie un plaidoyer afin que cette maladie soit reconnue grande cause nationale. Pourquoi est-ce important ?

Dr P-F. P : C’est une urgence. C’est une maladie très grave, qui évolue vers un décès le plus souvent en quelques années, même si cela varie d’une personne à l’autre. On considère que quatre personnes en meurent chaque jour en France. Il n’y a pas de prédispositions particulières pour la développer.
Son impact social et économique est considérable et sous-estimé. Il faut donc établir une stratégie visant à renforcer la prise en charge holistique des malades, sensibiliser le public, former professionnels de santé et aidants, améliorer la qualité de vie des malades et surtout, investir dans la recherche. C’est une véritable course contre la montre.

Retrouvez la campagne de sensibilisation Éclats de juin, un mois pour ouvrir les yeux sur la SLA.

* Les candidats-médicaments sont les molécules qui, lors des phases de recherche de nouveaux traitements, présentent l’efficacité et la sécurité nécessaires chez l’humain pour devenir de potentiels nouveaux médicaments.

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