Sclérose latérale amyotrophique : un premier traitement cible une cause génétique

Aux États-Unis, la Food and Drug Administration vient d’autoriser un nouveau médicament, Tofersen, qui ralentit la progression d’une forme génétique de la maladie de Charcot. L’Agence européenne des médicaments a pour sa part accepté, en décembre dernier, d’étudier l’autorisation de sa mise sur le marché.

Ils sont peu nombreux. Un peu plus de 300 aux États-Unis et un millier en Europe. Mais les personnes atteintes de la sclérose latérale amyotrophique SOD1 (SLA SOD1) sont touchées par une forme aussi grave que rare de la pathologie. Elles représentent 2 % des personnes atteintes de la SLA.

Dès lors, la mise sur le marché du médicament Tofersen du laboratoire Biogen aux États-Unis, en avril dernier, suscite l’espoir des porteurs de cette forme génétique.

Le médicament Tofersen bientôt disponible en Europe ?

Cette dernière se traduit par la production de neurofilaments, des protéines libérées par les neurones endommagés. Le médicament, qui a fait l’objet d’une procédure accélérée de mise sur le marché américain, permet de ralentir cette émission. Ce qui freine donc la progression de cette forme rare et mortelle de la maladie.

C’est pourquoi, l’Agence européenne des médicaments a accepté d’étudier l’autorisation de mise sur le marché de ce traitement.

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