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Congrès de myologie 2016 : innovations thérapeutiques et essais cliniques pour les maladies neuromusculaires
Rares et complexes, les maladies neuromusculaires, le plus souvent d'origine génétique, comptent quelque 200 formes de pathologies différentes.

Congrès de myologie 2016 : innovations thérapeutiques et essais cliniques pour les maladies neuromusculaires

Publié le 24 mars 2016

Du 14 au 18 mars s’est tenu à Lyon, Myology 2016, congrès international de myologie réunissant plus de 900 experts mondiaux du muscle et de ses maladies. Organisée par l’AFM-Téléthon, cette 5e édition se caractérise par l’entrée dans l’ère thérapeutique chez l’homme, avec la présentation de résultats d’essais cliniques.

« Nous avons indubitablement changé d’époque ! », a déclaré Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon lors de l’ouverture du congrès Myology 2016. La raison de cet enthousiasme repose sur le fait que ce tout dernier congrès international a révélé qu’en l’espace d’à peine cinq ans (la précédente édition de Myology ayant eu lieu en 2011) des voies thérapeutiques prometteuses ont été découvertes. Outre le développement de traitements innovants, des essais cliniques impliquant des centaines de malades à travers le monde sont en cours alors que de premiers médicaments sont engagés sur la voie de l’autorisation de mise sur le marché (AMM).

Des dysfonctionnements complexes, un enjeu pour la recherche

Si scientifiques et médecins se félicitent de ces avancées, c’est que soigner efficacement les maladies neuromusculaires, génétiques pour la grande majorité, représente un énorme défi pour la recherche médicale. La raison ? Leur complexité et leur diversité. En effet, l’origine, l’évolution et le degré de sévérité des 200 formes pathologiques environ recensées (myopathies, myasthénies, neuropathies, sclérose latérale amyotrophique…) diffèrent souvent.

Se traduisant par des troubles moteurs dus à une atteinte du muscle lui-même ou de la jonction neuromusculaire, les atteintes peuvent toucher la motricité des membres mais également de multiples fonctions dépendantes des muscles, comme la déglutition, la digestion, la respiration ou encore le cœur. Dans la vidéo suivante du bilan du Myology 2016, Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, y souligne d’ailleurs les difficultés à soigner ces maladies rares et complexes.

Lancement d’une plateforme d’essais cliniques pédiatriques

Regardant les approches thérapeutiques en cours, en quoi sont-elles innovantes ? Il s’agit d’utiliser des molécules synthétiques dites “antisens” (ciblant de manière complémentaire une copie d’une partie de l’ADN, le composant des gènes). Leur design particulier leur permet ainsi d’interagir avec un gène muté et impliqué dans une pathologie neuromusculaire afin de le moduler (corriger l’effet de la mutation). L’efficacité de telles molécules “antisens” a été démontrée, par exemple, dans le traitement de la myopathie de Duchenne.
Aux progrès de la recherche clinique rapportés lors du congrès Myology 2016, s’ajoute l’ouverture de l’Institut I-Motion, une plateforme d’essais cliniques dédiée aux enfants atteints de maladies neuromusculaires (diagnostic, prise en charge thérapeutique, etc.). Sans oublier le montant à la hausse du Téléthon 2015, rendu public ce jeudi 24 mars : soit au final près de 94 millions d’euros récoltés . De quoi continuer à financer les travaux prometteurs en cours. O. Clot-Faybesse

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