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Douleurs, perte de mobilité et de sensibilité, troubles digestifs et cardiaques : autant de conséquences graves d'une neuropathie d'origine génétique. © Inserm/F. Scamps

Neuropathie : efficacité d’un nouveau médicament, le patisiran

Soigner une neuropathie d’origine génétique reste encore très difficile. Dans le cas d’amylose héréditaire à transthyrétine, une avancée majeure vient d’être réalisée.

TTR. Sous cette abréviation se cache une protéine fabriquée dans le foie, la transthyrétine. Mais il arrive que le gène qui code pour la TTR subisse une mutation. Chez les personnes qui en sont victimes, la mutation entraîne alors la dislocation de la protéine TTR. Cette dernière va ensuite s’accumuler dans les nerfs. On parle alors d’amylose héréditaire à transthyrétine.

Cette atteinte entraîne de graves conséquences invalidantes. Dont des douleurs, une perte de mobilité et de sensibilité, des troubles digestifs et cardiaques et, à terme, le décès du patient. Jusqu’à maintenant, il n’existait aucun traitement suffisamment efficace pour enrayer cette maladie génétique rare et mortelle.

Du mieux chez quasiment tous les patients

La situation vient de se renverser du tout au tout. Une nouvelle molécule, baptisée patisiran (composant du médicament commercialisé sous le nom de Onpattro), a ainsi récemment reçu son autorisation de mise sur le marché. Le patisiran a en effet démontré sa grande efficacité thérapeutique chez les patients soufrant d’amylose héréditaire à transthyrétine.

La raison ? Un principe actif inédit. Le médicament est capable de bloquer, dans le foie, la fabrication de la TTR. Elle ne peut donc plus s’agréger dans les nerfs des malades. Chez environ la moitié des patients souffrant d’amylose héréditaire, la progression de la maladie s’est ralentie. Pour l’autre moitié, le traitement permet une réduction des atteintes neurologiques avec, à la clé, une amélioration de la qualité de vie.

A propos de Olivier Clot-Faybesse

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