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Douleurs, perte de mobilité et de sensibilité, troubles digestifs et cardiaques : autant de conséquences graves d'une neuropathie d'origine génétique. © Inserm/F. Scamps

Neuropathie : efficacité d’un nouveau médicament, le patisiran

Soigner une neuropathie d’origine génétique reste encore très difficile. Dans le cas d’amylose héréditaire à transthyrétine, une avancée majeure vient d’être réalisée.

TTR. Sous cette abréviation se cache une protéine fabriquée dans le foie, la transthyrétine. Mais il arrive que le gène qui code pour la TTR subisse une mutation. Chez les personnes qui en sont victimes, la mutation entraîne alors la dislocation de la protéine TTR. Cette dernière va ensuite s’accumuler dans les nerfs. On parle alors d’amylose héréditaire à transthyrétine.

Cette atteinte entraîne de graves conséquences invalidantes. Dont des douleurs, une perte de mobilité et de sensibilité, des troubles digestifs et cardiaques et, à terme, le décès du patient. Jusqu’à maintenant, il n’existait aucun traitement suffisamment efficace pour enrayer cette maladie génétique rare et mortelle.

Du mieux chez quasiment tous les patients

La situation vient de se renverser du tout au tout. Une nouvelle molécule, baptisée patisiran (composant du médicament commercialisé sous le nom de Onpattro), a ainsi récemment reçu son autorisation de mise sur le marché. Le patisiran a en effet démontré sa grande efficacité thérapeutique chez les patients soufrant d’amylose héréditaire à transthyrétine.

La raison ? Un principe actif inédit. Le médicament est capable de bloquer, dans le foie, la fabrication de la TTR. Elle ne peut donc plus s’agréger dans les nerfs des malades. Chez environ la moitié des patients souffrant d’amylose héréditaire, la progression de la maladie s’est ralentie. Pour l’autre moitié, le traitement permet une réduction des atteintes neurologiques avec, à la clé, une amélioration de la qualité de vie.

A propos de Olivier Clot-Faybesse

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8 commentaire

  1. Bonjour
    Atteint d’une amylose hereditaire detecte en 08/2016,et sous vyndaqel,je beneficie depuis le 13/07/2018 de patisiran a raison d’une fois ttes les 3 semaines ,traitement a 12/18 mois pour en ressentir les effets positifs
    ma derniere en date etant le 07/12/2018 a gui de chauliac 34000 montpellier
    A ce jour toujours les memes symptomes,a savoir:
    Manque de force et de sensibilite /pieds et mollets jusqu’aux genoux
    Manque de sensibilite dans les 2 mains ce qui est tres handicapant

    • Le traitement patisiran est déjà en route ? Elle est déjà sortie ou toutjours en étude ?

      • je suis sous traitement Patisiran ,a raison d’une perfusion toutes les 3 semaines a gui de chauliac depuis le 13/07/2018 …suis le premier sur montpellier
        On peut esperer des effets positifs a 12/18 maxi…
        La maladie est deja reversee ,mes symptomes etant stabilises ,avant une amelioration..
        handicap a ce jour:
        manque de force et de sensibilite dans les pieds et 2 mollets..manque d’equilibre
        manque de force et de sensibilite dans les 2 mains
        Reeducation par 20 mn de velo d’appartement /jour

        • Bonjour
          Pour moi le traitement avec le Patisiran a débuté en octobre 2018.J’ai les mêmes symptômes que vous..En ce qui me concerne,j’ai une plaie sous le pied gauche et qui n’est toujours pas guérie depuis 2ans a cause de mon manque d sensibilité ,ce qui m’handicape encore plus..Mon état est stable..

          • Bonjour
            Permettez moi de vous repondre ,car nous pourrons nous soutenir et mieux nous comprendre ,ce qui est important pour le moral…
            Avec le Patisiran ,la maladie est arretee ,donc plus Mortelle..
            Pour autant il faut une reeducation pour provoquer une Neurogenese ,a savoir et pour exemple 30 mn/jour de velo ,d’appartement que je pratique …
            Concernant votre plaie il est imperatif de la soigner ,mais ce sera long..
            Restant a votre disposition

      • Je suis sous traitement depuis 6 mois à Toulouse, et la première emg il y a un léger mieux ,c’est plutôt encourageant

  2. bonjour guerin je vais commencer mon traitement sous peux a gui de chauliac a montpellier aussi on m a proposé 1 injection toute les 3 semaines combien de temps faut il pour en trouver les effets et est ce que c est sur que la maladie comme vous dites n est plus mortelle ? si c est le cas ce serait une révolution ce qi m importe c est de rester en vie merci de votre réponse en étant précis

  3. Ce médicment est il prescrit pour une pojyradiculonévrite ( neuropathie ) que ‘on m’a diagnostiqué en 2016

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