Avancées dans le traitement de l’amyotrophie spinale avec Spinraza

Pris à la suite de la thérapie génique, le Spinraza démontre des bénéfices thérapeutiques chez les nourrissons et enfants en bas âge atteints d’amyotrophie spinale. Notamment une amélioration de la fonction motrice. Développée par Biogen, cette molécule devrait aussi bientôt bénéficier d’un dispositif facilitant son injection.

Atteinte génétique qui atrophie petit à petit les muscles, l’amyotrophie spinale peut être traitée efficacement lorsqu’elle est détectée avant les premiers symptômes. Si le dépistage à la naissance s’avère donc crucial, comment soigner les patients ayant développés cette maladie ? La prise d’une molécule développée par Biogen, baptisée Spinraza, semble prometteuse.

Amélioration de la fonction motrice

En effet, les résultats intermédiaires d’une étude en cours qui va durer deux ans démontrent les bénéfices du Spinraza chez des nourrissons et enfants en bas âge atteints d’amyotrophie spinale. Cette étude, baptisée Respond, évalue en particulier le bénéfice clinique et la tolérance de ce traitement après thérapie génique. En l’occurrence, une amélioration de la fonction motrice dès six mois de traitement chez la plupart des petits patients traités (27/38).
De plus, bien que des effets indésirables aient été rapportés chez 13 d’entre eux (34%), aucun de ces effets n’est en lien avec le traitement ou n’a conduit à une sortie de l’étude.

Utilisation en complément de la thérapie génique

Si Spinraza s’utilise après la thérapie génique (appliquée via un agent appelé Zolgensma), c’est que, souligne la neuropédiatre Crystal Proud (hôpital pour enfants de Norfolk, États-Unis), « cette thérapie ne peut malheureusement pas traiter tous les neurones moteurs laissant ainsi à la maladie un potentiel de progression. Ces résultats intermédiaires suggèrent la possibilité d’un bénéfice additionnel avec le traitement par Spinraza après Zolgensma ».

Développement d’un nouveau système d’injection du Spinraza

Spinraza cible la cause première de l’amyotrophie spinale en augmentant de façon continue, dans l’organisme, la production de la protéine SMN (pour survival motor neuron). Pour cela, les médecins injectent la molécule directement dans le système nerveux central, dans la zone où résident les motoneurones. L’intérêt? Que son effet thérapeutique diffuse à l’endroit même où la maladie survient.

Et dans le but d’alléger la prise de ce traitement, Biogen développe actuellement un dispositif implantable pour offrir un accès sous-cutané en routine.